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干細(xì)胞治療最近是美國(guó)媒體熱議的話題，一些公司被控出售未經(jīng)證實(shí)的干細(xì)胞療法，引發(fā) FDA 對(duì)行業(yè)加強(qiáng)監(jiān)管。

對(duì)此，印第安納大學(xué)教授 Susan Gubar 認(rèn)為，臍帶血有合法的醫(yī)學(xué)用途，不應(yīng)被這些騙子公司玷污了名聲。

Susan Gubar 和同事 Sandra Gilbert 聯(lián)合撰寫的「閣樓中的瘋女人」作為女權(quán)主義文學(xué)理論的標(biāo)志性作品，被提名為美國(guó)國(guó)家圖書評(píng)論家獎(jiǎng)和普利策獎(jiǎng)。她自2008年起就在與卵巢癌作斗爭(zhēng)，并在紐約時(shí)報(bào)上開設(shè)了專欄「與癌同行」。

最近，一位懷孕的讀者向 Susan 咨詢臍帶血庫(kù)。她的第一個(gè)孩子曾成功接受白血病療法。產(chǎn)科醫(yī)生建議她將新生兒的臍帶血保存下來，以防第一個(gè)孩子舊病復(fù)發(fā)。臍帶血移植可重建患者的免疫系統(tǒng)，而來自兄弟姐妹的臍帶血有更高的配型成功概率。

而 Susan 知道，在臍帶血移植發(fā)展歷史中發(fā)揮了關(guān)鍵作用的著名教授 Hal Broxmeyer 博士恰好就職于其治療卵巢癌的癌癥中心。于是她向 Broxmeyer 咨詢了臍帶血移植的好處，他的團(tuán)隊(duì)如何提出這個(gè)創(chuàng)意，以及當(dāng)前的研究進(jìn)展。

正是 Hal Broxmeyer 博士在上個(gè)世紀(jì)提出、研究并最終證明了一個(gè)概念：新生兒出生后殘留在臍帶和胎盤中的臍帶血可用于造血干細(xì)胞移植治療。

作為一位生物學(xué)家，Broxmeyer 是如何開啟臍帶血移植這扇大門的？

早在 1983年，Broxmeyer 就和同事通過實(shí)驗(yàn)室研究證明，臍帶血是造血干細(xì)胞可行的替代來源。當(dāng)時(shí)大多數(shù)同行都不認(rèn)為臍帶血可以替代傳統(tǒng)的骨髓移植，Broxmeyer 需要證明其在患者身上的實(shí)際作用。

Broxmeyer 與團(tuán)隊(duì) | 攝于1993年

Broxmeyer說:“我們必須選擇一種有幾率治愈的疾病。”于是他們選擇了范可尼貧血以及一位男孩 Matthew Farrow。

從兩歲起，Matthew 就飽受范可尼貧血折磨。這種疾病使他的骨髓無法產(chǎn)生血細(xì)胞來抵御感染、輸送氧氣或愈合傷口，預(yù)后一直很糟糕。他的一位親姐姐因?yàn)樘《鵁o法提供骨髓，而他的父母對(duì)國(guó)家骨髓捐贈(zèng)計(jì)劃登記機(jī)構(gòu)能否提供合適骨髓并不抱太大希望。

1987年，Matthew 的父母懷上了第三個(gè)孩子。非常幸運(yùn)，Matthew 未出生的妹妹不存在范科尼貧血的基因型，而她的人類白細(xì)胞抗原（HLA）配型與 Matthew 幾乎完全相同。

1988年2月，Dorothy（意為上帝的禮物）出生了，血液從她的臍帶中被采集出來，運(yùn)到了印第安納大學(xué)的實(shí)驗(yàn)室。在此之前，巴黎圣路易斯醫(yī)院的 Eliane Gluckman 博士已經(jīng)同意使用 Broxmeyer 實(shí)驗(yàn)室的細(xì)胞進(jìn)行手術(shù)，并遵循他的建議。

參與了第一次臍帶血移植的液氮罐

幾個(gè)月后，Matthew的父母飛往巴黎。隨后，臍帶血也被送到 Gluckman 博士手中。一周后，Broxmeyer 也飛了過去。

1988年10月6日，Dorothy 的臍帶血通過靜脈輸注的方式進(jìn)入了她哥哥的體內(nèi)。Broxmeyer 飛回美國(guó)，花了整整三個(gè)星期的時(shí)間，緊張地等待著看手術(shù)是否奏效。第22天，Matthew 的血細(xì)胞計(jì)數(shù)開始恢復(fù)正常。移植兩個(gè)月后，他的血型從B型變成了O型，和他妹妹一樣。

Broxmeyer 驕傲地補(bǔ)充道：“他現(xiàn)在還活著，并且活的很好”。這就是世界上第一例臍帶血移植。

Kurtzberg, Matthew和Gluckman | 首例臍帶血移植30周年紀(jì)念活動(dòng)

隨后，又一份臍帶血被送到巴爾的摩一家醫(yī)院用于救治一名白血病幼兒?；純鹤婺冈陔s志社讀到 Boxmeyer 博士的介紹，她勸說約翰霍普金斯大學(xué)的醫(yī)生，最終促成了臍帶血在白血病患兒中的首次移植。

1989年，Broxmeyer 在《美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊》上發(fā)表了一篇具有里程碑意義的論文。文章證明臍帶血具有與骨髓相似的特性，為臍帶血移植的發(fā)展創(chuàng)造了一個(gè)平臺(tái)。

到今天，全球臍帶血移植應(yīng)用總數(shù)已經(jīng)超過50000例，其中中國(guó)超過12000例。

關(guān)于臍帶血移植是否優(yōu)于其他類型的移植手術(shù)？Broxmeyer 解釋說，所有手術(shù)方法都有利有弊。臍帶血比骨髓更容易收集，不易發(fā)生移植物抗宿主病，無需嚴(yán)格的HLA匹配。不過，動(dòng)員后外周血、骨髓和臍帶血的移植速度依次遞減?，F(xiàn)在，許多科學(xué)家正在研究加速臍帶血細(xì)胞移植的方法，這也是 Broxmeyer 團(tuán)隊(duì)的努力方向。

哪些父母應(yīng)該考慮存儲(chǔ)臍帶血？Broxmeyer 認(rèn)為，每個(gè)家庭都必須在知情醫(yī)生的幫助下做決定。他說：“如果早涉及這個(gè)領(lǐng)域，我就會(huì)儲(chǔ)存兩個(gè)兒子的臍帶血。但是，我存儲(chǔ)了孫女的臍帶血。”

談及改善臍帶血手術(shù)的研究及臨床工作時(shí)，Broxmeyer 認(rèn)為臍帶血對(duì)于來自不同種族和民族背景的患者尤為重要，因?yàn)樗麄兒茈y找到可配型的捐贈(zèng)者。當(dāng)前研究正確認(rèn)臍帶血能否治療出生窒息、腦癱、中風(fēng)和自閉癥，他也正在等待明確的臨床證據(jù)。 

Hal Broxmeyer在辦公室

Broxmeyer 在印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院工作了超過30年。在美國(guó)血液學(xué)學(xué)會(huì)歷任主席中，他是唯一一位以非醫(yī)師身份領(lǐng)導(dǎo)該組織的前任主席。

Broxmeyer 博士的工作促進(jìn)了醫(yī)療保健的巨大進(jìn)步，并惠及所有人。而他自己也是一名癌癥患者。

2013年底，Broxmeyer 被確診為甲狀腺癌。到2014年1月手術(shù)，他只缺席一個(gè)星期的工作。Broxmeyer說，“一切都很好，只是我嗓音有些改變而已。”

腫瘤科醫(yī)生Daniela Matei博士說，Broxmeyer 經(jīng)歷甲狀腺癌手術(shù)后，堅(jiān)持通過氣管說話，僅僅是為了和同事分享他的一個(gè)發(fā)現(xiàn)。“他對(duì)科學(xué)的熱愛令人動(dòng)容。”

“如果患上癌癥后有什么不同的話，” Broxmeyer 說，“自確診以來，我變得更加專注，更加努力。”