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“真的很感謝醫(yī)生，還好沒有放棄……”回想起女兒這三年的艱難求醫(yī)路，韋女士忍不住哽咽。6歲的寧寧撲閃著一雙水靈靈的大眼睛，安靜地依偎在媽媽身邊。

日前，記者從中山大學孫逸仙紀念醫(yī)院獲悉，該院為“神經(jīng)母細胞瘤IV期”的患者進行了臍帶血造血干細胞移植，并創(chuàng)新地采用“氟達拉濱+環(huán)磷酰胺+白舒非+拓撲替康”方案進行預處理，目前患者恢復良好。

專家表示，此次成功治療的經(jīng)驗，有望為高危難治性神經(jīng)母細胞瘤的治療提供一種新的思路。

移植后20天，小寧寧從移植倉轉(zhuǎn)至普通病房。院方提供

臍血助力，六歲女童成功脫險

今年6歲的小寧寧(化名)，2016年1月在廣西的當?shù)蒯t(yī)院因“反復腹痛1月余”住院，診斷為“神經(jīng)母細胞瘤IV期”，經(jīng)過9個療程的化療后，腹部仍有一個10cm×5cm大小的腫瘤。2016年10月來到中山大學孫逸仙紀念醫(yī)院兒科腫瘤?？凭驮\。

網(wǎng)絡圖片，侵刪

中山大學孫逸仙紀念醫(yī)院兒科腫瘤?？浦魅卫桕柦榻B，神經(jīng)母細胞瘤是兒科最常見的外周神經(jīng)系統(tǒng)惡性腫瘤，在兒童惡性腫瘤發(fā)病率中占第四位，1歲以上患者惡性程度高，診斷時多數(shù)病例到了腫瘤晚期，預后極差，七成晚期病人在常規(guī)化療后復發(fā)。

近年來，雖然隨著GD2(用于高危型神經(jīng)母細胞瘤患者的免疫治療藥物)抗體免疫治療和質(zhì)子放療等多種治療手段的綜合應用，療效獲得一定的提高，但能夠長期存活的患者仍不足一半。

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在接受俗稱“砒霜”的三氧化二砷聯(lián)合化療的新型治療方案后，小寧寧病情得到控制。但由于小寧寧腹部仍有部分無法切除的殘留腫瘤及多處腫大的淋巴結(jié)，該病灶是個復發(fā)的隱患，專家團隊認為可以嘗試利用造血干細胞移植進行治療。

中山大學孫逸仙紀念醫(yī)院兒科主任方建培介紹，自體臍帶血可治療各種各樣的實體腫瘤，如淋巴瘤、神經(jīng)母細胞瘤、腎母細胞瘤、橫紋肌肉瘤、生殖細胞瘤等。如果這些疾病在化療后仍有機會復發(fā)，那就可以進行自體臍帶血造血干細胞移植，從而提高患者的生存幾率。臍帶血還可以用來治療一些非惡性疾病，如再生障礙性貧血、骨髓纖維化、噬血細胞綜合征、紅斑狼瘡、結(jié)締組織病、糖尿病等。這些疾病我們都提倡使用自體臍帶血造血干細胞進行移植。

臍血造血干細胞移植相對骨髓或外周血造血干細胞移植，具有移植后移植物抗宿主病發(fā)生率低的優(yōu)勢，且移植后免疫重建較骨髓或外周血造血干細胞移植具有更強的移植物抗腫瘤效應，對進一步清除小寧寧體內(nèi)的殘留腫瘤更有益處。

中山大學孫逸仙紀念醫(yī)院兒科主任方建培

得知臍帶血可以救孩子，韋女士喜極而泣，但由于沒有自存臍帶血，只能在全國臍血庫尋找配型相合的臍帶血。幸運的是，最終在一家臍血庫找到了適合小寧寧的臍血。今年3月，專家團隊為小寧寧進行異基因臍帶血造血干細胞移植，創(chuàng)新地提出采用“氟達拉濱+環(huán)磷酰胺+白舒非+拓撲替康”方案進行預處理，移植后一個半月小寧寧出院。

臍帶血為“兒科癌王”提供新思路

“類似的移植后6個月，有80%的患兒會出現(xiàn)移植后腫瘤復發(fā)”，方建培教授告訴記者，這注定了孩子即便成功出了移植倉，也需要密切關(guān)注、動態(tài)監(jiān)測。

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1個月后，沒有復發(fā)；

2個月后，依然健康；

7個月過去了，孩子平安的度過了半年，很健康……

后續(xù)再動態(tài)觀察半年，小家伙有望徹底擺脫神經(jīng)母細胞瘤帶來的夢魘。   

黃科教授介紹，小寧寧已經(jīng)移植后半年多，目前復查多項指標均顯示無關(guān)供體造血干細胞及免疫細胞完全植入，病情穩(wěn)定。采用臍帶血造血干細胞進行移植，患者康復快、排斥反應少，免疫功能重建良好，有望為克服神經(jīng)母細胞瘤目前的治療困境提供一種新的思路。

綜合中新網(wǎng)、南方都市報企鵝號等

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