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臨床試驗(yàn)表明

造血干細(xì)胞移植可逆轉(zhuǎn)視神經(jīng)脊髓炎

  在一項(xiàng)新的臨床研究中，來自美國西北大學(xué)費(fèi)恩柏格醫(yī)學(xué)院和梅奧診所的研究人員報道造血干細(xì)胞移植可逆轉(zhuǎn)一種使人衰弱的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，這種稱為視神經(jīng)脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病導(dǎo)致一半的患者在確診后5年內(nèi)失明和失去行走的能力。大多數(shù)患者在接受造血干細(xì)胞移植5年后保持良好，并且能夠避免每年花費(fèi)高達(dá)50萬美元的藥物治療。相關(guān)研究結(jié)果近期發(fā)表在Neurology期刊上，論文標(biāo)題為“Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation for neuromyelitis optica”。

視神經(jīng)脊髓炎，以前被歸類為多發(fā)性硬化癥（MS）的一種罕見亞型，但如今被認(rèn)為是另一種疾病。與多發(fā)性硬化癥和大多數(shù)其他自身免疫疾病不同的是，視神經(jīng)脊髓炎具有生物標(biāo)志物AQP4，它與疾病活動度相關(guān)。在造血干細(xì)胞移植后，患者的血液中不再具有可識別的AQP4。

論文第一作者、美國西北大學(xué)費(fèi)恩柏格醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)教授、免疫療法與自身免疫疾病負(fù)責(zé)人Richard Burt博士說，“之前的治療方法均未導(dǎo)致AQP4持續(xù)消失，或者讓患者免于治療。”

Burt說，“造血干細(xì)胞移植和藥物治療之間存在明顯的區(qū)別。造血干細(xì)胞移植改善了患者的神經(jīng)功能障礙和生活質(zhì)量。他們的病情好轉(zhuǎn)，而且這種疾病標(biāo)志物在移植后長達(dá)五年的時間里消失了。”

在這項(xiàng)臨床研究中，12名視神經(jīng)脊髓炎患者接受了造血干細(xì)胞移植。在移植5年后，在這12名患者中，僅有2人發(fā)生疾病復(fù)發(fā)。這將可能是造血干細(xì)胞移植可以逆轉(zhuǎn)的第四種慢性疾病。

造血干細(xì)胞移植的目標(biāo)是讓有缺陷的免疫系統(tǒng)正常運(yùn)轉(zhuǎn)。造血干細(xì)胞取自患者體內(nèi)，然后他們的免疫系統(tǒng)被化療徹底摧毀。接下來，將他們的造血干細(xì)胞重新引入患者體內(nèi)，然后它們在體內(nèi)遷移到骨髓中，從而讓他們的免疫系統(tǒng)重置。

Burt開拓了這一領(lǐng)域。他是在醫(yī)學(xué)出版物中第一個提出利用造血干細(xì)胞移植治療多發(fā)性硬化癥的人，是第一個在臨床前動物模型中這樣做的人，也是在美國第一個利用造血干細(xì)胞移植治療多發(fā)性硬化癥患者的人。Burt還針對系統(tǒng)性硬化癥和多發(fā)性硬化癥進(jìn)行了首批隨機(jī)造血干細(xì)胞移植臨床試驗(yàn)，并且取得了非常積極的結(jié)果。

臍帶血是造血干細(xì)胞主要來源之一，

儲存臍帶血意義重大

  臍帶血內(nèi)富含豐富的造血干細(xì)胞，是造血干細(xì)胞的主要來源之一，這種“生命的種子”，因?yàn)槠渚哂歇?dú)特的強(qiáng)大自我更新能力、高度繁殖以及多向分化的潛能，使它成為醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的熱點(diǎn)。臍帶血造血干細(xì)胞是“新生兒”，收集于胎兒出生時期，由于臍帶血造血干細(xì)胞更加年輕和純凈，因此被認(rèn)為有更好的再生能力。自體臍帶血干細(xì)胞異體排斥反應(yīng)小，免疫原性低，再生能力和速度也非常高。更重要的是臍帶血是實(shí)物儲存，隨用隨取，隨時可以提供出庫用于臨床治療。同時，自體臍帶血不僅自己可用，父母和兄弟姐妹也可以使用。據(jù)臨床數(shù)據(jù)顯示，自體臍帶血與父母配型成功率50%，兄弟姐妹也有25%的成功配型概率。就如同上面文章所講的內(nèi)容，生物科技的進(jìn)步將大大推動我們進(jìn)入一個新的時代?，F(xiàn)在保存一份臍帶血，或許有一天會讓你在未來享受到全新的醫(yī)療革命。

文章部分圖片和內(nèi)容取材于 生物谷 和 成體干細(xì)胞國家地方實(shí)驗(yàn)室 

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