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造血干細(xì)胞移植是治療血液系統(tǒng)疾病、遺傳代謝疾病、甚至一些罕見病的一種成熟手段，而臍帶血已經(jīng)成為造血干細(xì)胞的重要來源。臍血庫(kù)中的臍帶血可以在短時(shí)間內(nèi)調(diào)用，對(duì)于與時(shí)間賽跑的醫(yī)生及患者來說，這一點(diǎn)彌足珍貴。一旦有效實(shí)現(xiàn)臍帶血干細(xì)胞擴(kuò)增，將會(huì)在造血干細(xì)胞移植中起到極大幫助，也給血液病患者帶來了更多的生存機(jī)會(huì)。

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2014年，Guy Sauvageau博士和Anne Marinier博士發(fā)現(xiàn)的UM171分子在《Science》上發(fā)布后便成為熱門，被譽(yù)為造血干細(xì)胞移植領(lǐng)域的一場(chǎng)革命，甚至是奇跡。UM171是一種造血干細(xì)胞激動(dòng)劑，可在小鼠中擴(kuò)增臍帶血干細(xì)胞并增強(qiáng)多譜系血細(xì)胞重構(gòu)。它可以將單份臍帶血中存在的干細(xì)胞數(shù)量增加10-80倍。

蒙特利爾大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授兼Maisonneuve-Rosemont醫(yī)院血液學(xué)家Sandra Cohen博士領(lǐng)導(dǎo)的研究小組在沒有合適HLA匹配供體的血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者中，研究了單份UM171擴(kuò)增的臍帶血移植的安全性和可行性。其第二部分研究成果近期在《The Lancet Haematology》上在線發(fā)表。

Guy Sauvageau博士和Anne Marinier博士

來源：蒙特利爾大學(xué)免疫學(xué)和癌癥研究所

研究的初步結(jié)果表明，UM171臍帶血干細(xì)胞擴(kuò)增是可行的、安全的，并且允許使用小的單根臍帶而不影響植入。UM171擴(kuò)增的臍帶血可能有克服其他臍帶血移植弊端的潛力，同時(shí)具有慢性GVHD和復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)低的優(yōu)勢(shì)，因此有必要在隨機(jī)試驗(yàn)中進(jìn)行進(jìn)一步研究。

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美國(guó)密蘇里州斯托瓦斯醫(yī)學(xué)研究所的研究人員已經(jīng)找到了-種擴(kuò)增臍帶血成體造血干細(xì)胞的新方法，可以讓沒有找到合適骨髓配型且需要接受干細(xì)胞治療的白血病、血液病、免疫系統(tǒng)疾病和腫瘤患者獲益。這項(xiàng)研究的負(fù)責(zé)人，是斯托瓦斯醫(yī)學(xué)研究所研究員，堪薩斯大學(xué)醫(yī)學(xué)中心特聘教授李凌衡。

這項(xiàng)研究于7月31日在Cell Research發(fā)表，研究人員將注意力集中在一個(gè)能通過多靶點(diǎn)和多路徑影響造血干細(xì)胞自我更新的蛋白質(zhì)：YTHDF2蛋白。這一方法比其他專注于單個(gè)靶點(diǎn)或途徑的研究更為廣泛。

“他們證實(shí)了臍帶血成體干細(xì)胞擴(kuò)增的可能性，相比將細(xì)胞分化成更成熟但相對(duì)短命的血細(xì)胞，這是一條正確的道路。”勘薩斯大學(xué)醫(yī)學(xué)系血液和骨髓移植醫(yī)學(xué)主任Joseph McGuirk教授說。“這些發(fā)現(xiàn)代表了該領(lǐng)域的一項(xiàng)重大進(jìn)展，它們將對(duì)每年進(jìn)行臍帶血移植的數(shù)千名兒童和成年人的結(jié)果有重大的改善潛力。”

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總部位于耶路撒冷的以色列生物技術(shù)企業(yè)Gamida Cell的創(chuàng)新細(xì)胞移植方法NiCord又有了新進(jìn)展，來自11個(gè)臨床試驗(yàn)點(diǎn)開展的NiCord I / II期臨床研究表明，體外擴(kuò)增的臍帶血可用于成人造血干細(xì)胞移植，且患者血細(xì)胞恢復(fù)更快。 這項(xiàng)由杜克癌癥研究所研究員Mitchell Horwitz教授主持的研究成果已在《臨床腫瘤學(xué)雜志》在線發(fā)表，將推動(dòng)臍帶血用于成年血癌患者治療領(lǐng)域的發(fā)展。

近年來，國(guó)際上臍帶血擴(kuò)增領(lǐng)域的研究突飛猛進(jìn)。2012年以前臍帶血擴(kuò)增主要以添加細(xì)胞因子、基質(zhì)細(xì)胞或HOXB4支持?jǐn)U增；從2013年開始，研究進(jìn)展迅猛，從改造HOXB4到發(fā)現(xiàn)各種新的小分子，各種新思路和新學(xué)說被不斷提出，創(chuàng)新的臍帶血擴(kuò)增產(chǎn)品也相繼推出。2018年6月，在美國(guó)圣地亞哥舉辦的第16屆國(guó)際臍帶血研討會(huì)上公布了8個(gè)臍帶血擴(kuò)增產(chǎn)品的最新數(shù)據(jù)，其中7個(gè)產(chǎn)品已完成了I小期實(shí)驗(yàn)。科學(xué)家們的新方法新研究的推出無疑進(jìn)一步豐富了臍帶血擴(kuò)增技術(shù)，有望使臍帶血能夠“物盡其用”，增加與患者匹配的臍帶血造血干細(xì)胞數(shù)量，提高患者接受造血干細(xì)胞移植的機(jī)會(huì)。相信在不遠(yuǎn)的未來，臍帶血擴(kuò)增技術(shù)會(huì)取得更重大的突破，臍帶血應(yīng)用會(huì)迎來更廣闊的發(fā)展空間。