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腦癱，是一種先天性運動功能障礙及姿勢異常臨床綜合征，是指從出生后一個月內(nèi)腦發(fā)育尚未成熟階段，由于非進(jìn)行性腦損傷所致的以姿勢和各運動功能障礙為主的綜合征。是小兒時期常見的中樞神經(jīng)障礙綜合征，病變部位在腦，累及四肢，常伴有智力缺陷、癲癇、行為異常、精神障礙以及視、聽覺、語言等多方面的障礙癥狀。一旦患病，患者往往面臨著終身殘疾的命運。

腦癱孩子的成長，意味著需要有人24小時不間斷看護(hù)，意味著需要日復(fù)一日的康復(fù)訓(xùn)練的陪伴，意味著長期持續(xù)的醫(yī)療費用，更不用說后續(xù)的上學(xué)、就業(yè)以及孩子回歸社會后的歧視等種種問題。這些都有可能會擊垮一個普通家庭。

截止2018年底，我國現(xiàn)有腦癱患者600余萬，其中0-6歲患兒近200萬。每年新增腦癱患兒3-4萬例，同時我國腦癱患兒致殘率達(dá)42%-45%。據(jù)相關(guān)部門統(tǒng)計，按1.8‰的患病率進(jìn)行估算，以2017年出生人口1723萬人為例，大概一年新增腦癱嬰兒約3萬多人。

腦癱這種疾病的治療是很復(fù)雜的，多年來，人們都沒有找到最有效的治療方法，通常都是以對癥康復(fù)為主，幫助患兒改善運動功能，比如說進(jìn)行物理療法、康復(fù)訓(xùn)練、藥物治療和手術(shù)治療等，但是治療的效果都不是很理想。而令人振奮的是，近年來，臍帶血在腦癱等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療領(lǐng)域取得一定成效，為這類疾病的治療提供了一種新的方法和手段，讓眾多家庭看到了孩子恢復(fù)正常的希望。

美國ViaCord臍血庫有數(shù)十個自存臍帶血的家庭參與了這項有關(guān)臍帶血治療小兒腦癱與恢復(fù)性治療的開創(chuàng)性研究，Rooney一家就是其中之一。Patrick是 Rooney家的長子，隨著孩子的成長，父母有一天發(fā)現(xiàn)他爬行起來很古怪，當(dāng)他喝水時，左手就像攥緊的拳頭，不能伸展開來，到了走路的年紀(jì)，不但經(jīng)常摔跤，站起時左腳會向內(nèi)傾斜。

后來上幼兒園，Patrick不能用剪刀剪東西，切不開點心，不能把吸管插進(jìn)果汁盒里，甚至不能打開吸管，且經(jīng)常在教室里被絆倒。小朋友們都覺得他很奇怪，慢慢的就不再同他一起玩了。幼兒園老師也反應(yīng)說Patrick的行為很古怪，經(jīng)常無法像其他孩子一樣完成一些這個年齡本可以獨立完成的一些事情。

隨后Patrick的父母帶著他來到醫(yī)院進(jìn)行診治，預(yù)約的神經(jīng)科醫(yī)生診斷他患上了腦癱，不愿相信的父母又帶他到骨科、兒科醫(yī)生和物理治療師那里進(jìn)行復(fù)診。遺憾的是，結(jié)果沒有任何改變，這意味著，Patrick的癥狀不會輕易消失，可能一輩子都離不開物理治療和職業(yè)療法。

大約1年后，Patrick的父母意外收到了一封來自ViaCord臍血庫的電子郵件。在Patrick出生時，父母曾將他的臍帶血保存在這座臍血庫中。

“我們在ViaCord保存了他的臍帶血。從來沒有想過會用到它。臍帶血，你更希望它像保險一樣，保存它，就相當(dāng)于為孩子買了一份醫(yī)療保險，雖然我們感覺保存臍帶血很重要，但我們從來沒有想過我們需要用到這樣?xùn)|西。”母親Gigi說。

ViaCord臍血庫告訴Patrick的父母，杜克大學(xué)正在開展一項使用兒童自體臍帶血治療腦癱的臨床試驗。當(dāng)時他們對自己保存的臍帶血能夠治療腦癱將信將疑，直到訪問了ViaCord臍血庫的網(wǎng)站，看到了一些這項臨床試驗參與者的故事，才讓他們下定決心。

“哪怕能夠減輕Patrick一點點的痛苦，也是值得的。畢竟是自己的孩子，做父母的愿意為孩子做任何事情，這就是我們參與臨床試驗的動機。以后他長大成人了，我們也可以看著他的眼睛，毫無虧欠的說：‘孩子，我們?yōu)槟阕隽四茏龅囊磺小?rsquo;” 母親Gigi說。

于是，他們馬上聯(lián)系到杜克大學(xué)，并將所有的病例材料寄了過去，他們按照要求給孩子做了核磁共振成像，終于知道帕特里克在子宮里就已經(jīng)發(fā)生了中風(fēng)，受損的右側(cè)大腦影響了他的平衡、協(xié)調(diào)和運動規(guī)劃能力。

通過杜克大學(xué)的評估后，Patrick立即參與到臨床試驗中來，首次接受了自體臍帶血的輸注。輸注后，他的運動功能和協(xié)調(diào)能力都發(fā)生了很大的變化，耐力也明顯增強。

經(jīng)過一段時間的物理搭配治療，療效更加明顯了，他能夠做跳躍運動，跳繩，現(xiàn)在左腿向內(nèi)傾斜的癥狀也逐漸消失了，他已經(jīng)能夠騎自行車并像正常孩子一樣參加體育運動了。

“我能跟所有人玩，而且能夠跟上他們。從學(xué)?；氐郊依镆膊粫械狡＞?。”現(xiàn)年10歲的 Patrick說。

Patrick的父母很慶幸為他保存了臍帶血。“現(xiàn)在，我們慶幸當(dāng)初做出的決定， Patrick的人生也因這個決定而改變。” 父親Kevin說。

美國杜克大學(xué)Robertson臨床和轉(zhuǎn)化細(xì)胞治療項目的首席醫(yī)學(xué)官兼科學(xué)家Joanne Kurtzberg主持了這項自體臍帶血治療腦癱的臨床試驗。(ClinicalTrials注冊號：NCT01147653)，她一直被認(rèn)為是臍帶血應(yīng)用領(lǐng)域的先驅(qū)。據(jù)統(tǒng)計，共有63名不同類型、不同嚴(yán)重程度的痙攣型腦癱患兒參加了這項臨床試驗。這些孩子年齡跨度為1~6歲，平均年齡2.1歲。為期兩年的臨床試驗結(jié)果顯示，當(dāng)單次劑量超過每公斤體重2500萬個細(xì)胞時，靜脈輸注自體臍帶血一年后，腦癱患兒的運動功能獲得了明顯改善。Kurtzberg教授說：“我們對研究結(jié)果感到鼓舞，這表明適當(dāng)劑量的臍帶血輸注可以幫助減輕腦癱兒童的癥狀，臍帶血里面含有的豐富干細(xì)胞不僅能對神經(jīng)機體產(chǎn)生修復(fù)作用，而且臍帶血中的其他活性細(xì)胞也具有這種修復(fù)功效。我們會進(jìn)一步了解并優(yōu)化治療手段，以便幫助更多的腦癱患兒可以得到救治。”

臍帶血在治療腦癱這類疾病中相比其他傳統(tǒng)治療方式發(fā)揮出了非常有效作用。在未來，隨著研究的不斷深入，臍帶血帶給我們的驚喜也會越來越多。而在當(dāng)下，最重要的就是我們要認(rèn)識到臍帶血存儲的重要性。

臍帶血之所以有著無窮大的潛能，是因為臍帶血中含有豐富的造血干細(xì)胞，被譽為“生命的火種”。經(jīng)過研究證實，臍帶血除了可醫(yī)治腦癱等神經(jīng)系統(tǒng)疾病外，圍繞著臍帶血的研究還有治療粘多糖癥、糖尿病、阿爾茨海默癥等多種疾病。臍帶血真可謂是寶貴的生物資源，儲存臍帶血將是對孩子和家人健康的一種可靠的保障。

隨著醫(yī)學(xué)的發(fā)展和時間的推移，我們相信臍帶血造血干細(xì)胞在腦癱治療中的應(yīng)用還可以更加完善，它的更多的作用和價值將會逐漸被挖掘，通過優(yōu)化治療策略、結(jié)合其他新技術(shù)，讓腦癱患兒們完全獲得康復(fù)重新回歸社會，將不再是只是一種想象。

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