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臍帶血醫(yī)學(xué)事業(yè)的發(fā)展

為腦癱患兒的治療提供新契機(jī)

腦癱，是一種運(yùn)動(dòng)功能障礙及姿勢(shì)異常臨床綜合征，多表現(xiàn)為吸吮困難、肌肉強(qiáng)硬，運(yùn)動(dòng)發(fā)育落后，肌張力異常，姿勢(shì)異常，神經(jīng)反射異常等，一旦患病患者往往面臨著終身殘疾的命運(yùn)。世界衛(wèi)生組織（WHO)的統(tǒng)計(jì)，新生兒的腦癱發(fā)生率在2‰—5‰之間，且正呈現(xiàn)上升趨勢(shì)。按最低發(fā)病率2‰計(jì)算，每出生500個(gè)嬰兒，就有1個(gè)患有腦癱。腦癱不得不引起我們的重視。

然而長(zhǎng)期以來，人們始終沒有發(fā)現(xiàn)腦癱的有效療法，通常以對(duì)癥康復(fù)為主，幫助患兒改善運(yùn)動(dòng)功能，如物理療法、康復(fù)訓(xùn)練、藥物治療和手術(shù)治療等，治療效果不太理想?？上驳氖?，近些年來臍帶血醫(yī)學(xué)事業(yè)的發(fā)展為腦癱患兒的治療提供新契機(jī)。

這一可喜的成果來源于杜克大學(xué)開展的一項(xiàng)新實(shí)驗(yàn)，實(shí)驗(yàn)用患者自存的臍帶血治療腦癱，結(jié)果顯示，腦癱患兒接受自己的臍帶血輸注是安全的，足夠劑量的自體臍帶血可以促進(jìn)腦癱患兒形成新的神經(jīng)連接，改善痙攣型腦癱患兒的癥狀。美國(guó)杜克大學(xué)Robertson臨床和轉(zhuǎn)化細(xì)胞治療項(xiàng)目的首席醫(yī)學(xué)官兼科學(xué)家Joanne Kurtzberg主持了這項(xiàng)自體臍帶血治療腦癱的臨床試驗(yàn)。（ClinicalTrials注冊(cè)號(hào)：NCT01147653），她一直被認(rèn)為是臍帶血應(yīng)用領(lǐng)域的先驅(qū)。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，共有63名不同類型、不同嚴(yán)重程度的痙攣型腦癱患兒參加了這項(xiàng)臨床試驗(yàn)。這些孩子年齡跨度為1~6歲，平均年齡2.1歲。為期兩年的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，當(dāng)單次劑量超過每公斤體重2500萬個(gè)細(xì)胞時(shí)，靜脈輸注自體臍帶血一年后，腦癱患兒的運(yùn)動(dòng)功能獲得了改善。

Kurtzberg教授說：“我們對(duì)研究結(jié)果感到鼓舞，這表明適當(dāng)劑量的臍帶血細(xì)胞輸注可以幫助減輕腦癱兒童的癥狀。我們會(huì)進(jìn)一步了解并優(yōu)化治療手段，以便更多的腦癱患兒可以得到救治。”

01

媽媽孕中遭遇車禍，自體臍帶血反轉(zhuǎn)腦癱女孩的人生

一位已懷有6個(gè)月身孕的準(zhǔn)媽媽卡哈拉在駕駛汽車途中同一輛迎面駛來的小汽車相撞。車禍中她的骨盆、骶骨、大小腿骨頭都被撞傷，腹中胎兒卻在碰撞中幸運(yùn)存活下來。因?yàn)閲?yán)重的產(chǎn)前創(chuàng)傷，女兒莉蓮出生后患上了腦癱。腦癱使莉蓮的活動(dòng)，特別是右半身活動(dòng)異常困難，卡哈拉同他的丈夫布蘭登嘗試各種方法讓莉蓮獲得力量和活動(dòng)的能力，然而收效甚微。直到莉蓮15個(gè)月大的時(shí)候，夫婦倆得知杜克大學(xué)正在進(jìn)行一項(xiàng)腦癱的醫(yī)學(xué)研究，這項(xiàng)研究使用自身的臍帶血對(duì)腦癱患兒進(jìn)行治療。

爺爺為莉蓮存了臍血，他們抱著一線希望聯(lián)系到杜克大學(xué)，讓莉蓮參與到了腦癱的醫(yī)學(xué)治療研究中，莉蓮接受了自身臍帶血的輸注。出人意料的是，在輸注自身臍帶血4天后，莉蓮第一次能夠用自己的右手撫摸自己的臉、鼻子、耳朵和頭發(fā)。兩周后，莉蓮能夠彎曲自己的膝蓋……每天莉蓮的身體狀況都發(fā)生著改變，一個(gè)月后，莉蓮幾乎可以爬行了?，F(xiàn)在的莉蓮已經(jīng)同正常小孩沒有什么區(qū)別。

02

中國(guó)臍血事業(yè)發(fā)展讓中國(guó)患病寶寶獲益

來自清遠(yuǎn)的譚女士和兒子小波是廣東省婦幼保健院和韓國(guó)漢陽大學(xué)聯(lián)合開展的《自體臍血治療腦癱》臨床科研項(xiàng)目的第一批獲益者。3歲男孩小波（化名）在2歲時(shí)還不會(huì)走路，后被確診為精神發(fā)育遲緩。小波于2018年1月12日成功進(jìn)行了自體臍血回輸。半年后，醫(yī)生對(duì)他進(jìn)行的評(píng)估顯示，他在運(yùn)動(dòng)方面進(jìn)步較大，由不能走路到能走幾十米，認(rèn)知理解力以及發(fā)音范圍方面都有進(jìn)步。譚女士也反饋小波由不會(huì)模仿到會(huì)模仿，能聽懂指物，還能進(jìn)行搭積木等較精細(xì)活動(dòng)。

03

自體臍帶血成功救治厄瓜多爾腦癱患兒

Tomas出生在南美國(guó)家厄瓜多爾。他的媽媽Diana Muñoz在懷孕的第五個(gè)月被診斷出有先兆子癲的風(fēng)險(xiǎn)，在懷孕第31周時(shí)，由于臍帶打結(jié)，胎兒的心跳開始減緩，醫(yī)生不得不為Diana進(jìn)行剖腹產(chǎn)。早產(chǎn)的Tomas出生時(shí)肺部發(fā)育不良，只能暫時(shí)在NICU的保育箱中生活。然而僅僅幾天后，由于故障，保育箱氧氣供應(yīng)被中斷。在醫(yī)生的全力搶救下，Tomas保住了生命，但缺氧環(huán)境也讓Tomas腦部受損，患上了痙攣性腦癱。幸運(yùn)的是，Tomas在出生時(shí)，他的父母在當(dāng)?shù)啬氀獛熘袨槠浔４媪四殠а?。于是他們?lián)系了美國(guó)杜克大學(xué)的Joanne Kurtzberg教授。經(jīng)過治療，如今的Tomas已經(jīng)和其他同齡兒童沒有太大差別，他的痙攣癥狀已經(jīng)基本消失，現(xiàn)在基本可以像正常孩子一樣成長(zhǎng)。

隨著研究的不斷深入，臍帶血帶給我們的驚喜也在逐漸增多。杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心也取得了美國(guó)食品藥品管理局的許可，開始了一項(xiàng)擴(kuò)大范圍（Expanded Access）的臨床試驗(yàn)，涉及疾病包括自閉癥、腦癱、腦積水、語言障礙、腦缺血、溺水等。范圍擴(kuò)大后，將允許18歲以內(nèi)患者使用兄弟姐妹的臍帶血參加臨床試驗(yàn)。

“我們很慶幸當(dāng)初儲(chǔ)存了臍帶血，他的人生因此而改變”，很多遭遇疾病而通過臍帶血治療重獲新生的家庭這樣說到。臍帶血的重要性不言而喻。

臍帶血中含有豐富的造血干細(xì)胞，被稱為生命的火種，除了實(shí)驗(yàn)研究中可醫(yī)治腦癱等神經(jīng)系統(tǒng)疾病外，圍繞臍帶血的研究還有醫(yī)治心臟病、糖尿病等其它疾病。臍帶血提供了另一種干細(xì)胞的來源，能在許多疾病治療中發(fā)揮醫(yī)學(xué)價(jià)值。目前，臍帶血已經(jīng)成熟的應(yīng)用于再生障礙性貧血、地中海貧血、白血病、神經(jīng)母細(xì)胞瘤等血液疾病和惡性腫瘤；應(yīng)用于免疫系統(tǒng)疾病，如慢性肉芽腫病、先天性中性粒細(xì)胞減少癥、骨髓粒細(xì)胞缺乏癥、重癥聯(lián)合免疫缺陷病、胸腺發(fā)育不良等疾病的治療。臍帶血可謂是寶貴的生物資源，儲(chǔ)存臍帶血對(duì)孩子和家人的健康都是一種可靠的保障。